Decorreu ontem a II Conferência da FEDRA, no dia das doenças raras, toda a conferência está disponível online aqui, e continua aqui. (o programa está no final do texto)

Sobre o tema, Política da Saúde e do Medicamento Orfão, algumas ideias minhas (a versão “ao vivo” é sempre menos organizada que uma versão escrita):

Duas partes para a discussão: por um lado, política de saúde, por outro lado, medicamento orfão.

Sobre política de saúde, como ponto de partida devemos colocar quatro questões:

a) que objectivos?

b) que especificidades das doenças raras?

c) que intervenções são adequadas?

d) que intervenções são possíveis no contexto actual?

Nos objectivos, para além de salvar vidas quando tal for possível, há que notar o importante aspecto de qualidade de vida dos doentes e das suas famílias.

Nas especificidades, identificamos: raridade, gravidade – doenças incapacitantes ou difíceis de controlar, diversidade das doenças, doenças que afectam desde cedo o doente em muitos casos

Que intervenções? têm que ser necessariamente intervenções de natureza prolongada no tempo, cobrir os aspectos de diagnóstico, têm que atender à necessidade de conhecimento concentrado em centros especializados, têm que atender às noções de equidade relevantes

Que instrumentos estão disponíveis?

– o financiamento tem que ser compatível com o horizonte largo das intervenções; tem que haver um compromisso plurianual que sustente a intervenção. Não é claro como o estado consegue assumir compromissos credíveis por períodos longos.

– mostrar o valor das intervenções pela utilização dos instrumentos – utilização do “arsenal” da avaliação económica ao nível da família – os chamados benefícios indirectos têm aqui, no contexto das doenças raras, provavelmente maior expressão do noutros contextos.

– usar os instrumentos já anunciados – teve-se a definição em 2008 de 39 estratégias no programa nacional de doenças raras, quanto dessas estratégias foram iniciadas? quantas foram completadas?

Passando agora para o medicamento, este estava também incluído no plano nacional de doenças raras, que contém (continha?):

– propor sistemas de monitorização da eficácia e segurança dos medicamentos orfãos

– políticas contratuais com a indústria farmacêutica

– estudar medidas que facilitem o acesso a medicamentos orfãos

– incentivos à investigação e desenvolvimento

– acompanhar o que se faz na União Europeia

Desafios que se colocam:

A política europeia para desenvolvimento de novos medicamentos orfãos resultou, e tem-se que agora tratar dos passos seguintes. Estes novos medicamentos estão associados a:

– custo elevado de investigação e desenvolvimento, a ser recuperado

– custos elevado por doente (quase por definição de se tratar de doenças raras)

– surgem num momento de dificuldades orçamentais generalizadas nos sistemas de saúde, sobretudo nos de raiz pública

– discussão sobre a aplicação dos mesmos critérios de inclusão em listas de comparticipação por quem assegura o pagamento das despesas de saúde

– discussão sobre o tempo de decisão para acesso ao medicamento

Tempo de decisão – tem sido uma queixa recorrente em Portugal, deveria haver a capacidade de decidir rapidamente. Tratando-se de doenças raras o conhecimento técnico

tem que se ir buscar aos centros especializados que o aprofundam. A decisão rápida pode ser sim ou não. No caso de “não” incluir no leque de opções terapêuticas comparticipadas, deve ser dada indicação clara dos motivos e de porque são as alternativas terapêuticas superiores.

Custos elevados – está essencialmente a falar do “jogo” de estabelecimento de preços e de nível de comparticipação entre quem produziu o medicamento e entre quem paga quando há tratamento.

O critério tende a ser cada vez mais o de custo-efectividade incremental. Basicamente, saber se o preço do novo medicamento face à melhor alternativa é compensado pelos maiores benefícios também relativamente à alternativa. Se se quer um preço mais elevado, tem que se demonstrar mais benefício é a implicação.

Uma forma de demonstrar benefício mais elevado é limitar a aplicação do medicamento aos grupos para os quais se sabe haver maior efectividade, logo maior capacidade de justificar um preço elevado. Esta (auto)limitação de grupos de doentes, cria potenciais problemas para quem paga: como é tratada a incerteza sobre o número de doentes? como evitar aumento de indicações de utilização do produto no futuro, ao mesmo preço, mas para situações com menor efectividade?

Em termos globais, pode-se pensar que as doenças raras pelo baixo número de doentes tem pouco impacto global, mesmo que o preço seja elevado, mas com o aumento de indicações de utilização do medicamento o impacto pode afinal ser elevado mesmo considerando só um medicamento. Adicionalmente, pensar desta forma em todas as doenças raras acaba por gerar um volume total de despesa em medicamentos que não é tão pequeno assim.

Encontrar soluções para a preocupação com a despesa não é simples. A ideia de co-pagamentos neste campo de doenças raras não é mais do que uma redistribuição pura de rendimento, uma vez que não há risco para se ter uma situação de seguro.

O problema maior é como conjugar preço, doentes incluídos para tratamento, seguimento e revisão das condições da presença do medicamento no sistema de comparticipação, tempo de decisão e papel da opinião técnica especializada nas opções terapêuticas e determinação do valor da novidade.

A este respeito, creio ser importante assegurar como parte do caminho:

– abertura de todos os lados para uma revisão de condições de acordo com nova informação (condições significa aqui preço e indicações de utilização)

– regras claras dessa revisão para evitar desequilíbrios de poder negocial

– num plano mais amplo, conhecer as preferências sociais e o valor social associado com as doenças raras

– não se ficar apenas preso na ideia de que a qualidade de vida depende apenas do medicamento, a política de saúde nesta área tem que pensar noutros aspectos facilitadores da qualidade de vida do doente e da família.

(ps. nos próximos dias, irei focar nalgumas das outras contribuições, em forma de comentário)